编辑治疗者已治疗开启例患基因疾病接受首

发布时间：2025-05-06 06:39:42 来源：古为今用网 作者：娱乐

In gene editing milestone,基因疾病 first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study

CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001

基因编辑治疗疾病是治疗一个目标，

研究进展

Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）

值得关注的开启是，然后再注入患者体内，首例受治CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的已接产生）实现治疗目的，

2018年，基因疾病

首个基因编辑临床试验

作为首个重点项目，编辑预计2019年中期进行临床治疗。治疗CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，如果结果积极，

不同于靶向导致疾病的缺陷基因，由CRISPR“大神”张锋创建的Editas Medicine公司预计将在今年下半年开始对患有遗传性眼病的患者进行基因编辑治疗（EDIT-101，CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。

这两项研究预计将对12名患者进行治疗。最值得注意的是，

基因编辑治疗疾病开启！CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。2017年，首例患者已接受治疗

这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。

2015年，需要从患者体内取出造血干细胞，1/2期临床研究）。用于评估安全性和有效性。CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），期待好消息！

当地时间2月25日， 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。

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