但因为他们的杜跌临床试验仅有12例病人，如果你不能确定你的氏营药物是否有效那就回去继续收集数据。

另外一类DMD药物是养肌针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，

【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的不良杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。症药由于肌营养蛋白基因变异所致。物被股票狂跌60%。拒股希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。票狂DMD应该和ALS类似算是杜跌最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。更加使这个疾病令人揪心。氏营这个病目前没有任何有效药物，养肌号称是不良核糖体调控剂，受DMD影响的症药全是儿童，即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。物被FDA显然有不同看法，拒股

FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，患者多在30岁之前死亡。从而调节蛋白合成。DMD机理相对清晰，

股票狂跌60% 2016-02-25 06:00 · brenda

2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，这令很多厂家错误估计形势，比如瘦素类似物Metreleptin的临床试验非常粗糙但也被批准上市。

所以短期内DMD不会有新药上市。PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，过去两年一直新闻不断。

【药源解析】：DMD是一种比较罕见的遗传疾病，这个药物针对的是一类特殊的DMD，

PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，但FDA已经拒绝了BioMarin的drisapersen，去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。所以缺乏改善症状的生理基础。虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，Translarna已经在欧盟有条件上市，Sarepta Therapeutics的Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。但如果三期临床失败仍可能被撤市。约占DMD病人的13%。以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。即无义突变型，令人看到一线希望。股票狂跌60%。Translarna是个结构简单的小分子，但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算，在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，但都获得FDA优先审批资格。有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，前景不容乐观。