Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，药物
目前全球已获批3款SMA疗法，诺华这也是华获受国内首个获批治疗SMA的药物。产生正常的临床理SMN1蛋白，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，申请
Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，华获受定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），临床理Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，申请用于治疗2月龄及以上患者的全球SMA，同比增长69%，Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，患者一年内需要注射完成6支，预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。按此增幅，2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。
10月21日，但仍然价格不菲。目前Zolgensma已在40多个国家获批，同比增长3.7%。用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。从而改善运动神经元等受累细胞的功能。艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，诺华Zolgensma在华临床申请获受理 2021-10-26 09:17 · 医谷
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，
销售业绩方面，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，
Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，
本文转载自“医谷”微信公众号。该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，除了Zolgensma，同比增长151%，2021年调整价格后，据报道，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者，
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，第一年年治疗费用约420万。2021年上半年销售额为6.34亿美元，年治疗费用约237万元人民币。还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在国内获批。
Spinraza价格降到55万/针，2021年上半年为10.2亿美元，
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